2017年8月1日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了恩西地平IDHIFA（Enasidenib）用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。这一草案成为FDA首次批准治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。同时，FDA还批准了一种配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

临床试验结果

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。

研究表明，恩西地平能够给患者带来完全缓解（CR）或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。这两者综合起来的数据为23%（n=46）（95%CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95%CI：4.3，19.4）。

对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。

AML患者中的IDH2突变

在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2（异柠檬酸脱氢酶）突变的患者约占20%。仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，而5年生存率较低。尽管IDH2突变在MDS患者中并不常见，但其能够影响DNA甲基化并调控表观遗传，是决定肿瘤代谢物R-2-羟基戊二酸产生的关键因素，且能够导致MDS患者产生不良预后。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。