难治性白血病是一种严重的疾病，而恩西地平作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，在治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML方面取得了FDA的批准。我们来了解一下这种药物的功效和临床试验结果。
通过一项包括199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验，对恩西地平的有效性进行了评估。所有参与者都携带了IDH2基因突变，通过RealTimeIDH2检测试剂盒检测确认。试验主要评估了患者在至少6个月治疗后的治疗反应，包括完全缓解（CR）和伴随血液学改善的完全缓解（CRh）的比例。
- 完全缓解（CR）：19％的患者在第8.2个月（中位数）时实现了治疗后无疾病症状和完全恢复的结果。
- 伴随血液学改善的完全缓解（CRh）：4％的患者在9.6个月（中位数）时实现了治疗后无疾病症状和部分血细胞计数恢复的结果。
在试验开始时，有34％的患者因AML需要输全血或血小板，而在接受恩西地平治疗后，有34％的患者不再需要输注血液或血小板。
恩西地平是一种口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。临床研究表明，恩西地平能够将细胞内的2-HG水平降至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。
关于恩西地平的推荐用法：
- 起始剂量：100mg，每天一次口服，可随或不随食物同吃，直至疾病进展或不可接受的毒性。
- 治疗期限：至少治疗6个月以留出临床反应时间，对于无疾病进展或无法接受的毒性的患者。
- 用药注意事项：不要分裂或粉碎恩西地平片剂，每天大约在同一时间口服。
对于错过或未服用的剂量，及时在同一天给予，并在第二天恢复正常时间表。
