你是否听说过辉瑞公司的新药Glasdegib？这个获得FDA批准的药物可能是治疗急性髓细胞白血病（AML）的关键。让我们一起深入了解这一突破性的治疗选择。
Glasdegib是由辉瑞公司研发的一种药物，曾被FDA认定为孤儿药，并获得了优先审评资格。在2018年11月21日，它成功获得FDA的批准上市，商用名为Daurismo®。这个口服片剂融合了创新科技，可与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，用于治疗新确诊的75岁以上，或因其他合并症而无法接受高强度化疗的AML患者。每片含有25 mg 或者100 mg Glasdegib，推荐剂量为每日一次，每次100 mg。
AML是一种发展迅速的骨髓癌，通常导致异常白细胞在血流和骨髓中大量增加。相对于其他白血病，AML的存活率相对较低。对于许多老年AML患者以及那些在诊断前已有健康问题的患者来说，传统的高强度化疗并非理想的治疗选择。根据美国国家癌症研究所的估计，2018年有大约19,520人被诊断为AML，而其中大约10,670名患者将不幸死于这一疾病。
Glasdegib的作用机制
Glasdegib是一种Hedgehog信号通路抑制剂，通过结合并抑制Hedgehog信号传导所需的跨膜蛋白Smoothened，发挥其治疗作用。在胚胎发育中，Hedgehog信号通路起着至关重要的作用，而在成人中，异常激活这一途径与癌症干细胞的生成和存活有关。研究表明，抑制这一信号通路可减少癌症干细胞的产生。Glasdegib因此成为首个也是唯一一个获得FDA批准用于治疗AML的Hedgehog通路抑制剂。
了解Glasdegib的突破性作用，是否让你对AML的治疗前景更加乐观呢？
