一项2期、随机、双盲、安慰剂对照试验对伯舒替尼治疗常染色体显性多囊肾（ADPKD）的患者进行了有效性和安全性的评估。结果显示，这种治疗慢性髓系白血病的酪氨酸激酶抑制剂可以降低ADPKD患者的肾脏增大率。
研究概述
该研究包括169例ADPKD患者，平均年龄38.5岁，肾脏总体积（TKV）≥750ml，估计肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m2。患者被随机分为伯舒替尼200mg/d组、400mg/d组和安慰剂组，其中有24例患者因400mg/d剂量不耐受减量至200mg/d（400/200mg/d）。
主要研究终点
- 肾脏年增长率：伯舒替尼200mg/d组相较于安慰剂组降低了66%（1.63% vs 4.74%；P=0.01）。
- eGFR年下降率：伯舒替尼治疗组与安慰剂组无显著差异。
- 不良事件：伯舒替尼组不良事件发生率较安慰剂组高，以胃肠道和肝脏相关性不良反应最为常见。
研究结果显示，伯舒替尼能够显著降低ADPKD患者的肾脏增大速度。然而，虽然Src激酶抑制剂可能延缓多囊肾的发展，但对于长期获益仍需进一步的研究验证。总体而言，这项研究为多囊肾患者提供了一种潜在的治疗选择。
