您了解依维替尼/TIBSOVO治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的效果吗？本文将为您详细解读这一口服小分子IDH1抑制剂在新适应症下的治疗潜力。

新适应症的FDA申请

关键信息：依维替尼/TIBSOVO已申请FDA新适应症，用于治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)。如果批准，将成为首款用于治疗这一特定突变MDS的靶向治疗药物。

疗效与关键研究结果

依维替尼/TIBSOVO的关键I期开放标签研究结果显示，其在IDH1突变的R/R MDS患者中表现出显著的疗效。完全缓解率（CR）达到38.9%，客观缓解率（ORR）达到83.3%。此外，该治疗方案的安全性也得到了验证。

药物用法和注意事项

• 用法用量：口服，每次500 mg，每日1次，直至疾病进展或出现不可耐受的药物毒性反应。
• 服药方式：可空腹或餐后口服，避免进食高脂肪餐。
• 服药规律：每天应在固定时间服用，不得12小时内服药2次。
• 漏服处理：漏服或未在既定时间服药时，应尽快补服，但如果距下一次预定服药时间小于12小时，则无需补服。

不良反应与安全性

在使用依维替尼/TIBSOVO过程中，患者可能经历的最常见不良反应包括乏力、关节痛、中性粒细胞增多等。严重不良反应包括分化综合征、白细胞增多症和心电图QT间期延长。

通过深入了解依维替尼在新适应症下的应用，我们能更全面地认识这一治疗骨髓增生异常综合征的全新疗法。