雷德帕斯(Rydapt®),又名米哚妥林(Midostaurin),是一种在治疗特定类型白血病和系统性肥大细胞增多症中显示出显著效果的药物。我们来看看它的具体用途和治疗特点。
适应症:
1. 用于治疗急性髓性白血病(AML):
雷德帕斯与化学疗法联合使用,用于新诊断的FLT3阳性突变(FLT3+)的成年急性骨髓性白血病患者。FLT3基因突变可能导致AML的快速恶化、更高的复发率和更低的生存率。
2. 用于治疗系统性肥大细胞增多症:
雷德帕斯也被应用于成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)的治疗。
3. 创新突破:
与过去25年来一直未有突破的白血病治疗方法不同,雷德帕斯作为一种靶向疗法,在急性骨髓性白血病(AML)的治疗中取得了突破,为患者带来了更多治疗选择。
治疗优势:
1. 延长生存期:
雷德帕斯是第一款与化疗联合治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。研究显示,在标准化疗中加入雷德帕斯,可以显著延长FLT3突变患者的总生存期和无事件生存期。
2. 缓解系统性肥大细胞增多症症状:
雷德帕斯也在肥大细胞增生症引起的严重病变中显示出显著的缓解效果,为患者带来了更好的生活质量。
3. 获得药物认定:
雷德帕斯已获得FDA授予的突破性药物资格,并在急性髓系白血病(AML)和系统性肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。
副作用:
雷德帕斯和化疗联合治疗的患者可能出现一些常见的严重副作用,包括白血细胞减少、恶心、口腔溃疡、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血等。在使用前,请医生充分评估患者的病情和身体状况。