恩西地平（Enasidenib/Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，针对多种促进细胞增殖的酶活性进行抑制。该药主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。一项在《柳叶刀・血液学》杂志上发表的研究分析了口服药物Enasidenib（恩西地平）在治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I/II期临床试验（AG221-C-001）的亚组分析结果，详细介绍了MDS患者在接受恩西地平治疗后的状况。研究结果显示，对于先前MDS预后极差的患者，恩西地平治疗显著延长了复治患者的生存期，为MDS的治疗提供了新的思路。

这项多中心、开放标签的1-2期AG221-C-001试验招募了晚期血液系统恶性肿瘤患者，这其中包括携带IDH2突变的患者。亚组分析主要针对试验的1期剂量递增和扩展部分中IDH2突变骨髓增生异常综合征患者。参与患者年龄在18岁或以上，ECOG体能状态评分为2或更低，且复发、难治或不适合标准治疗。患者在每天接受60-300mg口服剂量的恩西地平，治疗周期为28天。

研究结果显示，所有患者在中位随访11.0个月后停用了恩西地平，中位治疗周期为3个周期。患者中有18%在异体干细胞移植后复发，76%以前接受过低甲基化药物治疗，59%的患者至少接受过两种先前的治疗。总体缓解率为53%，中位缓解持续时间为9.2个月。在13位曾接受过低甲基化药物治疗的患者中，46%出现了反应。中位总生存期为16.9个月，中位无事件生存期为11.0个月。