卡马替尼（Capmatinib）作为一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，针对非小细胞肺癌（NSCLC）中的MET基因突变进行靶向治疗。那么，卡马替尼到底有多有效呢？

卡马替尼具有高选择性地结合间质-上皮细胞转化基因（MET）表达产物C-MET蛋白的能力，包括扩增、MET14外显子跳跃突变和激活等引起的C-MET增加。药物结合后能够抑制相关信号通路的激活，从而发挥抗癌作用。

卡马替尼是一种口服药，规格有150毫克、200毫克两种。目前已获批的适应症包括：存在MET基因14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC），不论患者是初治者还是已接受过其他治疗的患者。

根据临床II期GEOMETRY mono-1研究，卡马替尼用于MET ex14+ NSCLC患者的治疗效果显示，对于初治患者，客观缓解率（ORR）为68%，中位无进展生存期（PFS）为12.4个月。而对于之前接受过1-2轮抗肿瘤治疗的患者，ORR为41%，PFS为5.4个月。

然而，对于存在MET扩增的NSCLC初治或经治患者，卡马替尼的疗效尚存在一定争议，因为MET扩增的划分标准目前存在较大争议，相关适应症尚未获得批准。

GEOMETRY mono-1研究对364例不同类型MET突变肺癌患者进行的安全性分析显示，卡马替尼治疗过程中发生的不良事件较多，其中MET ex14+患者发生严重不良事件的比例可达到75%。但大多数被判定与卡马替尼治疗无关，仅有13%的严重不良事件与卡马替尼治疗相关，其余不良事件一般程度较轻微。

卡马替尼治疗导致的常见副作用包括外周水肿、恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、乏力、便秘、瘙痒、呼吸困难等。实验室检查结果异常方面，可能出现肝酶两项（ALT/AST）、血肌酐、淀粉酶/脂肪酶升高。