近年来,恩西地平(Enasidenib/IDHIFA)作为一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,备受关注。该药物对于急性髓系白血病的治疗效果备受期待,但它真的能够提高患者的缓解率吗?让我们深入了解。

恩西地平的工作机制

了解恩西地平的治疗效果前,让我们先了解一下它的工作机制。恩西地平是一种IDH2抑制剂,通过降低三羧酸循环中关键酶IDH2的活性,从而降低白血病细胞中的特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)的含量,诱导白血病细胞分化。

急性髓系白血病的严重性

急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,特别是随着年龄的增长,患病率显著增加。对于无法接受骨髓移植的患者,化疗通常无效,且容易进展为复发或难治性急性髓系白血病,其5年生存率仅为20%~25%。

恩西地平的临床疗效

一项包括199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的研究显示,在接受最短6个月治疗后,约19%的患者实现了完全缓解,而中位缓解持续期为8.2个月。此外,4%的患者实现了部分血液学缓解,中位缓解持续期为9.6个月。对于那些需要输血或血小板的患者,有34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

美国FDA批准与新希望的开启

令人振奋的是,恩西地平已于2017年8月1日获得美国FDA批准上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。这意味着,恩西地平为急性髓系白血病患者提供了一种新的治疗选择,为他们带来了新的希望。

结语

总的来说,恩西地平在治疗急性髓系白血病方面表现出色,为患者提供了更多的机会。然而,患者和医生在使用时仍需慎重考虑,根据具体情况制定合理的治疗方案。