你是否好奇依维替尼（TIBSOVO/ivosidenib）在治疗急性髓系白血病（AML）中的表现如何？让我们一起来深入了解。
美国FDA批准情况
依维替尼已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人AML。这项批准基于一项招募了174名患有复发或难治性AML成年患者的开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839）。
治疗方案和条件
患者通过进行Abbott RealTime IDH1试验确认了IDH1基因突变，然后以每日500mg的起始剂量口服给药。治疗直至病情恶化、药物产生过强毒性，或者患者需要进行造血干细胞移植。中位治疗时间为4.1个月。
治疗效果
依维替尼的疗效以CR（完全缓解率）+ CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间和从输血依赖性到独立性的转换率来评估。其CR + CRh率为32.8%，中位响应时间为2个月，中位反应持续时间为8.2个月。
| 指标 | 数值 | 95%置信区间 |
|---|---|---|
| CR + CRh率 | 32.8% | 25.8%-40.3% |
| 中位响应时间 | 2个月 | 0.9-5.6个月 |
| 中位反应持续时间 | 8.2个月 | 5.6-12个月 |
不良反应及依维替尼用药建议
常见的不良反应包括疲劳、白细胞增多、关节痛等。建议每天口服500毫克，可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强，应停止用药，并建议至少治疗6个月。
