MYLOTARG，作为治疗急性髓性白血病（AML）的一种选择，它的疗效在多个方面得到了研究和验证。

批准和适应症

批准日期： 2017年9月1日

适应症： 用于治疗新诊断的CD33阳性成人AML患者以及2岁及以上的复发性或难治性CD33阳性AML患儿。

临床试验验证

一项纳入271位新诊断的CD33阳性AML患者的临床试验揭示了MYLOTARG与化疗药物联用治疗成人AML患者的疗效。患者被随机分为两组，一组接受MYLOTARG与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗，另一组仅用柔红霉素与阿糖胞苷治疗。结果显示，接受MYLOTARG治疗的患者无事件生存期中位数为17.3个月，而对照组为9.5个月，这意味着MYLOTARG联合治疗延长了患者的无并发症生存期。

单独治疗验证

MYLOTARG单独治疗的安全性和有效性在两个不同的试验中也得到了验证。第一个试验包括237名新诊断的AML患者，这些患者不能耐受或拒绝接受大剂量化疗。结果显示，接受MYLOTARG治疗的患者的中位总体生存时间为4.9个月，而对照组为3.6个月。第二个试验是一项单臂试验，涉及57名CD33阳性AML患者，经历了一次疾病复发。治疗后，26%的患者达到了完全缓解，中位持续时间为11.6个月。

总的来说，MYLOTARG对于CD33阳性AML患者的治疗效果表现出一定的积极趋势，然而，临床医生和患者在选择治疗方案时应综合考虑个体情况和患者的整体状况。