恩西地平（IDHIFA/Enasidenib）作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，对携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者显示出改善的迹象。这一药物通过抑制多种促进细胞增殖的酶的活性，特别是IDH2的突变形式（R140Q，R172S，R172K）。

研究人员在《柳叶刀・血液学》杂志上发表的I/II期临床试验（AG221-C-001）亚组分析结果中发现，在使用恩西地平治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者和部分MDS患者时，该药物显著延长了MDS患者的预后生存期。这为MDS的治疗提供了新的策略，尽管这一结论仅为初步结论。

药物机制： 恩西地平是一种IDH2抑制剂，通过降低特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的含量，诱导白血病细胞分化。

用药适应症： 恩西地平适用于复发或难治性、伴IDH2基因突变的AML患者。

临床研究： 有关恩西地平联合阿扎胞苷与单用阿扎胞苷在新确诊、携带IDH2突变的不适合强化化疗的急性髓系白血病患者中的活性和安全性的研究正在进行。