吉妥单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），通过与CD33抗原结合，进入细胞，并在癌细胞内释放卡其霉素，从而消灭癌细胞。由于多达90%的急性髓系白血病（AML）患者存在CD33抗原，因此吉妥单抗成为治疗急性髓系白血病（AML）的有效药物。

吉妥单抗适用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者，也适用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，于2017年获FDA批准上市。作为首款纳入儿童AML适应症的药物，吉妥单抗是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，由辉瑞公司研发生产，可显著延长患者的生存期，提高患者生活质量，是目前治疗CD33阳性患者的最佳药物。

一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验AML-19比较了单药吉妥单抗与最佳支持治疗对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。吉妥单抗的功效建立在总生存期（OS）显著改善的基础上。接受最佳支持治疗的患者中位OS为3.6个月，而接受吉妥单抗的患者中位OS为4.9个月。临床试验中，吉妥单抗联合化疗（多柔比星+阿糖胞苷）治疗新确诊的CD33+成人AML的效果明显，吉妥单抗联合化疗组的生存期为17.3个月，化疗组的生存期为9.5个月。吉妥单抗治疗白血病患者有效地延长了患者的生存时长，降低了死亡风险。

MYLOTARG（吉妥单抗）最常见的不良反应（大于15%）包括出血、感染、发热、恶心、呕吐、便秘、头痛、增加AST、增加ALT、皮疹和粘膜炎。