慢性粒细胞性白血病（CML）是一种严重的血液疾病，而伯舒替尼（BOSUTINIB）作为一种新型的口服蛋白激酶Src/Abl双重抑制剂，近年来备受关注。这一药物在治疗对其他治疗方案耐药或抵抗的CML患者中表现出持久的疗效，那么，伯舒替尼是否是治疗CML的良药呢？
2012年9月4日，伯舒替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗慢性粒细胞性白血病（CML）。一项I/II期试验的长期随访分析结果显示，对于曾经对多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）抵抗或不耐受的慢性期CML患者，伯舒替尼提供了更持久的响应，并且表现出较好的安全性。
| 治疗参数 | 数据 |
|---|---|
| 基线完全血液学缓解（CHR）4年累积率 | 74% |
| 基线CHR患者经伯舒替尼治疗后维持CHR率 | 87% |
| 基线未达CHR患者在随访期间达到CHR率 | 63% |
在研究中，年龄≥65岁的患者细胞遗传学响应率较较年轻的患者低。对伊马替尼抵抗或不耐受以及对达沙替尼抵抗的患者的细胞遗传学响应率也低于先前接受其它治疗的患者。这些数据反映了不同患者群体在治疗中的差异。
与治疗期间疾病进展或死亡的发生率为24%相比，伯舒替尼的总生存率达到了78%。各种基线因素，如费城染色体阳性（Ph+）细胞计数，对于预测患者的长期预后都起到了关键作用。
然而，值得注意的是，伯舒替尼并非没有毒性反应。常见的非血液学不良反应包括腹泻、恶心和呕吐等，而有33名患者因不良反应中止了伯舒替尼的治疗。
这些结果表明，伯舒替尼在三线或四线治疗后仍能带来临床获益，对于大多数患者，治疗前一年内的响应较为显著。伯舒替尼的持久疗效为其成为治疗CML的有效选择提供了支持。
