恩西地平（ENASIDENIB/IDHIFA）是一种针对特定遗传突变的治疗方法，专为成年患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的患者而设计。同时，该药物还获批用于伴随雅培的RealTime IDH2检测试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。
FDA肿瘤学优秀中心主任、血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士在FDA的药物评估和研究中心表示：“恩西地平提供了一种有针对性的治疗选择，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的需求。恩西地平的使用与一些患者达到完全缓解，减少了对红细胞和血小板输注的需求。”
AML（急性髓系白血病）是一种由骨髓内异常的造血芽细胞快速增殖引起的血液恶性肿瘤。其特点是异常芽细胞在骨髓内迅速增殖，影响了正常造血细胞的产生。随着年龄的增长，AML的发病率增加，60岁以上的老年患者占70%。目前AML的治疗效果有限，复发率很高。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断促进细胞生长的多种酶来发挥作用。如果使用RealTime IDH2测试在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，患者可能符合恩西地平治疗的资格。在经过199例复发性或难治性AML患者的单臂试验研究后，患者具有IDH2突变的实时IDH2检测，使用恩西地平治疗6个月后，有19%的患者达到完全缓解，中位应答时间为8.2个月，4%的患者实现了全缓解和部分血液学恢复，中位生存期为19.7个月。开始时，由于AML导致的血液或血小板输注，157名患者中有34%在恩西地平治疗后不再需要输血。然而，77%的患者也出现了白细胞增多、维甲酸综合症等严重的副作用。IDH2变异在AML患者中占比8-19%，美国每年有1200-1500名患者。患者平均用药时间约为4个月。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低。怀孕或哺乳期妇女不应服用恩西地平，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，在使用恩西地平时需要注意分化综合症等问题。
