急性髓性白血病(AML)是一种极为复杂的疾病，涉及多种基因突变，其中包括异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变。这种疾病通常恶化迅速，如果不进行治疗，可能导致患者死亡。高达19%的AML病例中存在IDH2突变。由于AML的高复发率，即使患者对治疗起初有反应，疾病也很可能再次复发。这突显了对靶向治疗方案的迫切需求。

2017年8月，恩西地平获得了美国食品和药物管理局（FDA）的全面批准，用于治疗经FDA批准的检测产品证实携带IDH2突变的R/R AML成年患者。恩西地平成为第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物，这类患者约占AML患者的19%。恩西地平在澳大利亚和加拿大也获得了批准。

IDHENTIFY研究

IDHENTIFY（NCT02577406）是一项国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究，针对年龄≥60岁、对二线或三线AML疗法难治或治疗后复发、IDH2突变阳性的AML患者展开。该研究评估了恩西地平联合最佳支持护理（BSC）相对于常规护理方案（包括：仅BSC，BSC+阿扎胞苷，低剂量阿糖胞苷+BSC，中剂量阿糖胞苷+BSC）的疗效和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS），关键次要终点包括总缓解率（ORR）、无事件生存期（EFS）、缓解持续时间（DOR）和治疗缓解时间。

研究结果

研究结果显示，恩西地平联合BSC治疗方案在总生存期（OS）方面并未显著改善，未达到主要终点。而且，该研究表明，恩西地平的安全性与先前报道的结果一致。