对于年龄≥60岁的急性髓系白血病（AML）患者，特别是那些晚期IDH2突变复发性/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，恩西地平（Enasidenib/Idhifa）是否表现出更佳的疗效和安全性呢？

研究设计： 一项开放性、随机、3期试验（NCT02577406）比较了恩西地平与常规治疗方案（CCR）在这一患者群体中的表现。研究主要关注总生存期（OS），次要终点包括无事件生存期（EFS）、至治疗失败时间（TTF）、总缓解率（ORR）、血液学改善（HI）和输血非依赖性（TI）。

研究结果： 共有319例患者参与，其中158例接受恩西地平治疗，161例接受CCR治疗。恩西地平组相较CCR组，在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI等方面均表现出显著改善。尽管主要终点OS未达到显著性，但在总体上，恩西地平在多个临床指标上提供了有意义的获益。

安全性： 恩西地平的安全性与先前报道一致，治疗相关不良事件（TEAE）主要包括恶心、血胆红素升高和血小板减少症。恩西地平组的TEAE发生率略高，但在可接受范围内。

这项随机、3期研究结果支持恩西地平作为口服门诊治疗IDH2突变R/R AML患者的合理选择。尽管在总生存期方面未显示出显著优势，但在其他关键指标上的积极效果，包括1年生存率、EFS、HI和RBC-TI的改善，使其在老年患者中展现出一定的优势。