恩西地平(Idhifa)是一种IDH2抑制剂,被用于治疗成人复发或难治性急性髓系白血病(AML),并且在治疗这一特定疾病的领域里是首个获批的新药。让我们深入了解这种药物的疗效和治疗机制。
1. 恩西地平的治疗机制
作为IDH2抑制剂,恩西地平不同于传统的癌症治疗方式。它属于代谢疗法,通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而间接抑制肿瘤的生长。
2. FDA批准和特定适应症
在2017年,美国FDA批准了Idhifa(恩西地平)上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。这是专门治疗这一特定疾病的首个新药。
3. 急性髓系白血病(AML)的常见表现
AML是最常见的急性白血病之一,起源于骨髓,迅速进入血液。患者骨髓中异常白细胞的快速增殖可能导致正常血细胞的生成受阻,引发健康白细胞、红细胞和血小板减少。
4. 恩西地平的疗效证实
通过一项涉及199例患者的研究,恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中显示出显著的疗效。约19%的患者实现完全缓解,而34%的需要输血的患者在治疗后不再需要输血。
5. 不良反应和禁忌症
使用恩西地平可能引起一些不良反应,如恶心、呕吐、腹泻等。孕妇或哺乳期妇女被禁止使用恩西地平。
通过了解这些信息,你能更全面地了解恩西地平在治疗AML中的作用和潜在风险。