恩西地平(Idhifa)是一种IDH2抑制剂，被用于治疗成人复发或难治性急性髓系白血病（AML），并且在治疗这一特定疾病的领域里是首个获批的新药。让我们深入了解这种药物的疗效和治疗机制。
1. 恩西地平的治疗机制
作为IDH2抑制剂，恩西地平不同于传统的癌症治疗方式。它属于代谢疗法，通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而间接抑制肿瘤的生长。
2. FDA批准和特定适应症
在2017年，美国FDA批准了Idhifa（恩西地平）上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。这是专门治疗这一特定疾病的首个新药。
3. 急性髓系白血病（AML）的常见表现
AML是最常见的急性白血病之一，起源于骨髓，迅速进入血液。患者骨髓中异常白细胞的快速增殖可能导致正常血细胞的生成受阻，引发健康白细胞、红细胞和血小板减少。
4. 恩西地平的疗效证实
通过一项涉及199例患者的研究，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中显示出显著的疗效。约19%的患者实现完全缓解，而34%的需要输血的患者在治疗后不再需要输血。
5. 不良反应和禁忌症
使用恩西地平可能引起一些不良反应，如恶心、呕吐、腹泻等。孕妇或哺乳期妇女被禁止使用恩西地平。
通过了解这些信息，你能更全面地了解恩西地平在治疗AML中的作用和潜在风险。
