你听说过卡那单抗吗？这是由诺华开发的一种重组人源抗白介素-1β（anti-IL-1β）单克隆抗体，属于IgG1/κ同工型亚类。这个药物是否能够有效治疗多种罕见病呢？让我们一探究竟。

药物基本信息

卡那单抗在鼠类Sp2/0-Ag14细胞株中表达，分子质量为145157道尔顿。它与IL-1β结合，阻断了IL-1β与其受体的相互作用，从而抑制了IL-1β介导的炎症反应，为多种炎症相关的罕见病提供了治疗可能性。

适应症和疗效

卡那单抗首先在美国上市，用于治疗大于4岁的患有familial cold auto-inflammatory syndrome(FCAS)和Muckle-WellsSyndrome（MWS）的患者。III期临床研究结果表明，对于不同严重程度的病例，卡那单抗能够快速、完全和持续有效，成为治疗的一大利器。给药方案为八周肌注1次，大大减少了患者的用药负担，而且注射部位反应发生率不到10%。

扩展用途

卡那单抗在美国还获得了用于2岁及以上SJIA病人的批准，成为第一个白介素-1抑制剂用于SJIA治疗的药物。与之前批准的用于SIJA的托珠单抗相比，卡那单抗每月注射一次，为患者提供了更为方便的治疗选择。

此外，卡那单抗也被用于急性痛风性关节炎的治疗，为患者提供了一种新的治疗途径。

未来展望

诺华公司正尝试将卡那单抗扩展至治疗一系列罕见或常见疾病，包括TNF-RECEPTORASSOCIATED PERIODIC SYNDROME（TRAPS），FAMILIAL MEDITERRANEAN FEVER（FMF），HYPER-IGDAND PERIODIC FEVER SYNDROME（HIDS）。这些病症都获得了美国FDA孤儿药的资格。而在常见疾病方面，卡那单抗也被用于慢肺阻COPD，以及心血管疾病的二级预防等领域。

卡那单抗，是不是给罕见病患者带来了新的曙光？它是否将成为治疗的突破口？让我们拭目以待。