你知道恩西地平在治疗晚期伴有IDH2突变的急性髓系白血病（AML）中表现如何吗？
研究背景：
恩西地平是一种口服、选择性小分子药物，能够抑制IDH2催化产生2-HG的过程，同时促进白血病细胞的分化。一项随机三期临床研究通过对比恩西地平与常规护理方案（CCR）在晚期伴IDH2突变复发/难治老年AML患者中的疗效和安全性，为这一治疗方案的有效性进行了评估。
研究方法：
研究对象为年龄大于60岁的晚期伴IDH2突变的复发/难治急性髓系白血病（AML）患者，共319位患者参与了这项3期临床实验。研究比较了口服IDH2抑制剂恩西地平与CCR的治疗效果。患者先前接受了4种CCR治疗方案之一，包括阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷（IDAC）、低剂量阿糖胞苷（LDAC）或最佳支持治疗（BSC）。然后，患者被随机分为两组，其中158位接受每日100 mg恩西地平治疗，161位接受CCR治疗。
研究结果：
研究结果显示，恩西地平组的患者在总生存期（OS）方面表现出显著改善。中位OS值为6.5月，而CCR组为6.2月。此外，在恩西地平组，患者的无事件生存期（EFS）、治疗失败时间（TTF）、总缓解率（ORR）、血液学改善（HI）和输血独立性（TI）均较CCR组有明显提升。
| 研究终点 | 恩西地平组 | CCR组 |
| 中位OS | 6.5月 | 6.2月 |
| 1年生存期 | 37.5% | 26.1% |
| 中位EFS | 4.9个月 | 2.6个月 |
| 中位TTF | 4.9个月 | 1.7个月 |
| ORR | 40.5% | 9.9% |
| HI | 11.2% | 无 |
| RBC-TI | 31.7% | 9.3% |
安全性评估：
恩西地平组和CCR组患者的安全性评估显示，恩西地平治疗对伴IDH2突变的老年复发/难治AML患者的EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI具有显著的疗效。在安全性方面，两组患者的治疗相关不良事件（TEAE）发生率分别为77%和61%，而且在恩西地平组中，这些不良事件多是轻度的，如恶心、血胆红素升高和血小板减少。
这项研究为恩西地平在治疗伴IDH2突变的AML患者中的有效性提供了实质性的证据，同时也为治疗的安全性提供了可观的保障。