米哚妥林（MIDOSTAURIN），即雷德帕斯（Rydapt），是新一代的治疗急性髓性白血病（AML）的药物，但它的疗效如何？让我们深入了解这款药物的治疗效果和相关研究。

米哚妥林已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，主要用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。这是一种罕见而侵袭性的血液和骨髓疾病。

一项代号为RATIFY的随机试验对717名未接受治疗的FLT3 AML初诊患者进行了研究，结果显示接受米哚妥林联合化疗的患者相比于只接受化疗的对照组，在总生存期上有显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受联合疗法患者的无事件生存期中位数为8.2个月，而只接受化疗的患者仅为3.0个月。

在总生存期方面，米哚妥林组中位总生存期（OS）为74.7个月，对照组为25.6个月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率为58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期（EFS）为8.2个月，对照组为3个月。

对FLT3阳性急性骨髓性白血病的意义

FLT3阳性的急性骨髓性白血病是成人中常见的一种白血病，治疗难度大且容易复发。米哚妥林的问世为这类难治疾病的治疗提供了新的希望，远远优于传统的化疗方案。

在2017年，美国FDA批准米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）患者。

对于急性骨髓性白血病的治疗长期以来一直没有太多的突破，米哚妥林的批准为这个领域带来了全新的曙光。对于FLT3阳性的患者来说，这意味着有望获得更好的治疗效果和生存率。