近期，FDA批准了一款名为Piqray（alpelisib）的新药片剂，用于与氟维斯群联合治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌，适用于绝经后女性和男性患者，尤其是在内分泌治疗后疾病进展的情况下。这标志着FDA首次批准的乳腺癌PI3K抑制剂。
对于HR阳性/HER2阴性乳腺癌患者而言，PIK3CA突变是最为常见的突变之一，约有40%的患者携带这一突变。而PIK3CA突变与肿瘤的生长、对内分泌疗法的耐药性以及整体预后不佳等因素密切相关。因此，Piqray的批准对于HR阳性的晚期或转移性乳腺癌患者具有重要意义。Piqray的有效性经过SOLAR-1试验验证，该试验涵盖了572名绝经后的HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌患者，包括男性和女性。这些患者在接受芳香化酶抑制剂治疗后依然经历疾病进展。
Piqray联合氟维司群治疗的关键数据：
| 治疗组别 | 中位疾病无进展生存期 |
|---|---|
| 氟维司群联合Piqray | 11个月 |
| 单用氟维司群 | 5.7个月 |
结果显示，在341名携带PIK3CA突变的患者中，氟维司群联合Piqray显著延长了患者的中位疾病无进展生存期，达到11个月。而单用氟维司群的患者中位无进展生存期仅为5.7个月。值得关注的是，在没有PIK3CA突变的患者中，双药联合治疗并没有明显优势。因此，在开始治疗前，患者需要进行PIK3CA突变的检测。FDA已批准了一项伴随诊断测试，名为therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit，可用于检测患者PIK3CA的突变情况，可通过组织或液体活检进行。但如果液体检测结果为阴性，患者还应进行组织活检以确认结果。
