好消息！2019年5月24日，美国FDA批准了首个针对乳腺癌的靶向药物，即PI3K抑制剂Alpelisib（Piqray）。这个药与氟维司群联合使用，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA基因突变，已经接受内分泌治疗并且疾病进展的绝经后女性和男性。
Alpelisib是一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂，在PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞中表现出抑制PI3K通路的潜力，具有抑制细胞增殖的作用。在HR+/HER2-晚期乳腺癌中，PI3K通路的变化是肿瘤恶化、疾病进展和产生治疗耐药性的最常见原因，而大约40%的患者携带PIK3CA基因突变。该批准基于SOLAR-1研究的数据，该研究的初步结果于2018年ESMO年会上首次公布。
此外，FDA还批准了therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit作为伴随诊断测试，用于检测组织和/或液体活检中的PIK3CA突变。对于液体活检筛选试验结果为阴性的患者，建议进行肿瘤活检以进行PIK3CA突变检测。
SOLAR-1研究是一项Ⅲ期全球多中心临床研究，共有572例绝经后ER+/HER2-晚期乳腺癌患者参与。这些患者在接受芳香化酶抑制剂（AI）治疗的过程中或治疗后复发或进展，且肿瘤组织明确了PIK3CA状态。
研究分为两个队列，队列1有341例PIK3CA突变的患者，队列2有231例PIK3CA非突变的患者。两个队列的患者按照1:1的比例随机接受氟维司群联合Alpelisib或氟维司群单药治疗，直至疾病进展或不可耐受的毒性。
