FLT3抑制剂吉瑞替尼，即吉列替尼（Gilteritinib），是否成为治疗急性髓系白血病（AML）的新药物？我们一起来了解一下。
吉瑞替尼是一种对FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）进行抑制的药物，它对FLT3内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）两种不同的突变均具有抑制作用。这一药物在美国、日本和欧洲都获得了孤儿药资格，而在美国更被授予了快速通道资格。
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吉瑞替尼在2018年10月首次在日本获批，用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。紧接着，它在2018年11月和2019年10月分别在美国和欧洲获得了批准。这些批准都基于ADMIRAL研究的结果。
AML是一种影响血液和骨髓的癌症，对成年人来说是最常见的白血病之一。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，而FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。由于FLT3突变导致AML患者预后较差，迄今为止治疗选择有限。
ADMIRAL研究的最新结果显示，与挽救性化疗组相比，吉瑞替尼治疗组患者的总生存期显著延长，一年生存率提高，伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率也有所提高。药物安全性方面，主要的≥3级不良事件包括发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。
| 治疗组 | 总生存期 | 一年生存率 | 完全缓解率 |
|---|---|---|---|
| 吉瑞替尼 | 9.3个月 | 37% | 34.0% |
| 挽救性化疗 | 5.6个月 | 17% | 15.3% |
在国内，吉瑞替尼已递交上市申请，被纳入优先审评范围，预计将用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。这为AML患者带来了新的治疗选择。
