米哚妥林(Midostaurin)作为第一个专注于AML患者联合化疗的靶向治疗药物，其治疗效果如何？这背后的机制究竟是怎样的呢？
米哚妥林属于激酶抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶，实现对癌症的治疗。它的主要作用是抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞的增殖。
对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能够诱导细胞凋亡。此外，它还能抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。
通过一项名为ratify的随机试验，对3279名具有flt3突变的患者进行了筛选，其中717名患者参与了试验，接受了tauritmo米哚妥林联合阿糖胞苷(cytarabine)+柔红霉素(daunorubicin)的治疗。
结果显示，tauritmo米哚妥林联合治疗显著改善了总生存时间(OS)，降低了23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间(efs)较化疗组显著延长(8.2个月VS 3.0个月)。
| 组别 | 中位总生存期(OS) | 4年总生存率 | 完全缓解率 |
|---|---|---|---|
| tauritmo米哚妥林组 | 74.7月 | 51.4% | 58.9% |
| 对照组 | 25.6月 | 44.3% | 53.5% |
通过以上数据可以看出，tauritmo米哚妥林的治疗效果相当令人瞩目。联合治疗能够将患者的中位总生存期延长至74个多月，这样的效果着实让人惊叹！
