你是否好奇米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt)治疗急性髓性白血病的疗效是否可靠?让我们一起来了解一下。
米哚妥林的批准及用途
米哚妥林已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。每年在美国,急性髓性白血病的新增病例高达21000人,而携带FLT3基因突变的患者则约为7000人左右。这是一种罕见而极具侵袭性的血液和骨髓疾病。
米哚妥林在AML治疗中的重要突破
2017年,美国FDA批准了米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)成人患者,以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。FLT3基因突变在AML中导致疾病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前,急性随性白血病的治疗长期陷入瓶颈,逾25年来未有任何实质性突破。
FLT3阳性的AML的治疗挑战
FLT3阳性的急性骨髓性白血病通常发生在成年人,随着年龄的增长,患病率也逐渐上升。常规化疗对其治疗反应较差,易于复发,五年生存率较低。米哚妥林(Rydapt)的上市为这一难治性疾病带来了新的曙光,其治疗效果远胜于传统化疗方案。