瑞士制药巨头诺华（Novartis）在最新的会议上分享了抗癌药米哚妥林的一项重要临床研究数据。这项全球III期RATIFY（CALGB 10603）研究主要关注60岁以下初诊FLT3突变急性髓性白血病（AML）成人患者。数据显示，与安慰剂+标准诱导和巩固化疗联合治疗组相比，米哚妥林+标准诱导和巩固化疗联合治疗组在总生存期（OS）方面显著提高23%。
在总生存期方面，米哚妥林治疗组中位OS为74.7个月，而安慰剂组为25.6个月。此外，关键的次要终点无事件生存期（EFS）方面，米哚妥林治疗组的表现也显著优于安慰剂组。
值得注意的是，这是目前最大规模的FTL3突变AML患者群体的临床研究，为血液学家和AML患者带来了期待已久的重大进展。
米哚妥林的治疗效果和安全性如何？
根据研究数据，诺华计划在2016年上半年向全球监管机构提交米哚妥林的上市申请。与此同时，诺华还与Invivoscribe Technologies公司合作，推进米哚妥林伴随诊断试剂盒的监管提交，该试剂盒将帮助确定可能携带FLT3突变并且能够从米哚妥林治疗中潜在受益的患者群体。
FLT3突变在AML中是一种常见的基因突变，目前迫切需要新的治疗方案。在全球范围内，有35万白血病患者，其中约25%为AML，而三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。米哚妥林成为首个在FLT3突变AML群体中展现出总生存利益的药物，为这一领域带来了新的希望。
