氯喹咪唑酮是一种环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，其高浓度可抑制血小板的生成和聚集。该药原本被用于抑制血小板聚集，具有抗血栓效果。然而，近年来低剂量应用时发现，其还具有降低血小板作用。氯喹咪唑酮的作用机制可能在于影响巨核细胞细胞周期后期（有丝分裂后）的分化成熟，从而使血小板生成减少。

不影响DNA、RNA的合成及巨核细胞增殖分裂，因而无潜在致癌性。作为一种口服抗血小板聚集药物，氯喹咪唑酮可治疗各种原因引起的血小板增多，包括真性红细胞增多症、原发性骨髓纤维化、慢性粒细胞白血病、原发性血小板增多症等所有骨髓增殖性疾病。

近年来，冠状动脉血栓及脑动脉血栓形成为主的血管栓塞性疾病的发病率呈上升趋势，严重危害人的健康。栓塞性疾病导致病人死亡和致残的主要原因之一，世界死亡人数的近是由于栓塞性疾病而导致的，中国近十年来约有万人死于缺血性中风。

血小板聚集是正常凝血机制中的一个关键环节，血小板的粘附、聚集、释放反应导致血栓形成。因此，抑制血小板聚集药物在治疗血栓性疾病中发挥着重要作用，抗血小板药抑制血小板的聚集是人们研究的热点之一。

美国FDA已批准氯喹咪唑酮用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多，但对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高亦可应用。当然，并非所有血小板增多症患者都可以使用氯喹咪唑酮：对氯喹咪唑酮过敏者禁用氯喹咪唑酮、妊娠或有预期妊娠妇女禁用氯喹咪唑酮、有严重心血管及肝肾疾病者慎用氯喹咪唑酮。