辉瑞公司在2017年9月宣布，MYLOTARG获得了美国食品药品监督管理局的批准，这是治疗新确诊的CD33阳性急性髓性白血病（AML）的成人患者以及复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童的新希望。

MYLOTARG治疗效果如何？

ALFA-0701临床试验是一项多方位的研究，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者参与。试验中采用了新的、低剂量的吉妥单抗。患者接受3 mg/m2的吉妥单抗，分别在第1、4、7天，与常规化疗结合使用或仅进行化疗。主要评估指标是无事件生存期（EFS）。结果表明，在新确诊AML患者中，接受MYLOTARG与化疗联合治疗的患者无事件生存期明显延长，为17.3个月，而仅接受化疗的患者为9.5个月（HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76]）。

AML-19试验则针对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者进行，比较了单药MYLOTARG和最佳支持治疗的疗效。接受MYLOTARG的患者总生存期（OS）显著改善，中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR=0.69 [95%CI：0.53-0.90] [2-sided p = 0.005]）。

此外，MYLOTARG在57例首次复发的成年患者中的2期研究显示，在15例患者中，有26%达到了完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。

总的来说，MYLOTARG的治疗效果在多个试验中都表现出积极的趋势，为CD33阳性AML患者带来了新的治疗希望。