最近，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种新的药物，恩西地平（ENASIDENIB/IDHIFA），用于治疗成年患者中具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）。这个消息对于那些一直在寻找更有效治疗方法的患者和医生来说，无疑是一种新的希望。

AML是什么？

AML，即急性髓系白血病，是一种由骨髓内异常芽细胞的快速增殖引起的血液恶性肿瘤。这种疾病特点是影响正常造血细胞产生，而恩西地平正是为了应对这一严重问题而被研发和批准。

谁适合恩西地平治疗？

FDA肿瘤学优秀中心主任，血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士表示：“恩西地平是一种有针对性的治疗方法，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。” 如果患者在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，那么他们可能符合恩西地平治疗的资格。

恩西地平的疗效如何？

根据在199例复发性或难治性AML患者中进行的单臂试验，恩西地平治疗6个月后，有19%的患者完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。这意味着恩西地平不仅可以减少对红细胞和血小板输注的需求，还有望提高患者的生存率。

需要注意的副作用

虽然恩西地平为AML患者带来了新的治疗选择，但在使用过程中仍需注意一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低。同时，怀孕或哺乳的妇女不应服用该药物，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

总体而言，恩西地平的批准为那些患有复发性或难治性AML的患者提供了一种新的治疗选择，为这一领域的研究和发展带来了希望。然而，患者在使用前应当与医生详细讨论，并了解潜在的风险和益处。