格拉斯吉布薄膜片，一款口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，成为首个也是唯一一个获得FDA批准用于治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。由美国制药巨头辉瑞研发，这一创新疗法标志着白血病治疗迈出了重要一步。我们今天将深入了解这个新疗法的详情。

关键信息：

• 格拉斯吉布薄膜片于2018年在美国上市。
• 该药获FDA批准用于联合低剂量阿糖胞苷（LD-AC）化疗，治疗新确诊的两类AML成人患者。
• 适用患者包括因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者，以及年龄在75岁及以上的老年AML患者。
• 推荐剂量为每天一次100mg，并与低剂量阿糖胞苷合用。

疗效数据：

格拉斯吉布薄膜片的批准依据来自于BRIGHT 1003试验，这是一项关键的II期临床研究。数据显示，与LD-AC单独治疗组相比，格拉斯吉布薄膜片与LD-AC联合治疗组的总生存期显著延长，中位OS为8.3个月（LD-AC单独治疗组中位OS为4.3个月），联合治疗组死亡风险下降了54%。

不良反应与安全性：

在治疗头90天内，与LD-AC联合治疗组相比，格拉斯吉布薄膜片与LD-AC联合治疗组报告的最常见不良反应包括贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少症、肌肉骨骼疼痛等，发生率达到或超过20%。

这一突破性的疗法是否将成为AML患者的福音？格拉斯吉布薄膜片的获批是否标志着白血病治疗迈入新纪元？让我们一起深入了解这一创新疗法的前景和潜力。