全球首个IDH1突变胆管癌靶向疗法拓舒沃，携手阿扎胞苷，治疗效果如何？ 近期的AGILE研究带来了振奋人心的消息，让我们一起来看看这一联合治疗的功效。
拓舒沃是唯一获批用于治疗经治IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法。在欧盟委员会的批准下，拓舒沃不仅可与阿扎胞苷联合治疗新诊断AML成人患者，还可作为单药治疗局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。在美国和澳大利亚，拓舒沃也获批用于经治IDH1突变的胆管癌患者。
AGILE研究的关键数据：
| 疗效指标 | 拓舒沃联合阿扎胞苷组 | 安慰剂联合阿扎胞苷组 |
|---|---|---|
| 中位OS | 29.3个月（95%CI 13.2，未达到） | 7.9个月（95%CI 4.1，11.3） |
| 24个月OS率 | 53.1% | 17.4% |
| 12个月OS率 | 62.9% | 38.3% |
数据显示，拓舒沃联合阿扎胞苷组的中位OS达到了29.3个月，是安慰剂联合阿扎胞苷组的3.7倍。24个月OS率和12个月OS率也分别显著高于对照组。
在治疗组中，拓舒沃联合阿扎胞苷的安全性与之前的研究一致。相较于阿扎胞苷联合安慰剂组，中性粒细胞发热事件和感染事件发生率较低。约26.4%和25.7%的患者因治疗相关不良事件停用了拓舒沃联合阿扎胞苷或阿扎胞苷联合安慰剂。
基于AGILE III期研究，FDA已批准了拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗新诊断AML患者，并相关研究成果发表于《新英格兰医学杂志》。
结论：拓舒沃为IDH1突变的胆管癌患者带来新的治疗希望，尤其是在联合阿扎胞苷的应用下，疗效显著提升。