急性白血病(AL)是一种源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,其症状包括贫血、出血、感染和浸润等。通常分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人多患AML,而儿童多患ALL。由于其进展迅速,若不接受特殊治疗,平均生存期仅约3个月,有些患者在数天内即可死亡。

美国食品和药物管理局(FDA)已批准雷德帕斯用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)。米哚妥林的批准是基于一项Midostaurin 100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的缓解率和持续时间。通过使用6个周期的Midostaurin,根据修正的Valent标准,ASM的完全缓解(CR)加上不完全缓解(ICR)的比率为38%,SM-AHN为16%。肥大细胞白血病患者中有1名(5%)达到了CR。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法吗?

Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂,通过阻断几种促进细胞增长的酶的作用,其中包括Flt3。因此,它被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果在患者的血液或骨髓中检测到FLT3突变,是否考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗呢?