你知道吗？依维替尼（ivosidenib）已成为美国FDA批准的专门针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）的治疗药物。
创历史！
Agios公司最近宣布，依维替尼已获得FDA批准，成为美国唯一一款用于治疗IDH1突变引发的R/RAML的药物。使用前，患者需通过雅培RealTimeIDH1伴随诊断试剂盒确认存在IDH1突变。
基于临床试验的批准
该批准基于AG120-C-001临床试验，共有174名复发或难治性AML的成年患者参与。这项开放性单臂多中心试验通过Abbott RealTime IDH1试验确认患者存在IDH1突变，随后口服给药每日500mg的依维替尼。治疗中，出现病情恶化、毒性过强、需要造血干细胞移植的情况则停止给药。试验结果显示，21名患者（12％）在使用依维替尼治疗后接受了干细胞移植手术。
| 疗效指标 | 数值 |
|---|---|
| CR + CRh率 | 32.8％ |
| 中位响应时间 | 2个月 |
| 中位反应持续时间 | 8.2个月 |
| CR率 | 24.7％ |
| CRh率 | 8.0％ |
依维替尼在疾病控制和生存率方面表现突出，为R/RAML患者带来福音。
输注依赖性改善
在110名依赖红细胞（RBC）和血小板输注的患者中，37.3％在56天内不再需要输注。而在64名基线时不依赖输注的患者中，59.4％在56天内无需输注。
依维替尼的批准标志着IDH1突变治疗领域的一次里程碑，为R/RAML患者带来了新的治疗希望。
