你知道吗?依维替尼(ivosidenib)已成为美国FDA批准的专门针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/RAML)的治疗药物。
创历史!
Agios公司最近宣布,依维替尼已获得FDA批准,成为美国唯一一款用于治疗IDH1突变引发的R/RAML的药物。使用前,患者需通过雅培RealTimeIDH1伴随诊断试剂盒确认存在IDH1突变。
基于临床试验的批准
该批准基于AG120-C-001临床试验,共有174名复发或难治性AML的成年患者参与。这项开放性单臂多中心试验通过Abbott RealTime IDH1试验确认患者存在IDH1突变,随后口服给药每日500mg的依维替尼。治疗中,出现病情恶化、毒性过强、需要造血干细胞移植的情况则停止给药。试验结果显示,21名患者(12%)在使用依维替尼治疗后接受了干细胞移植手术。
疗效指标 | 数值 |
---|---|
CR + CRh率 | 32.8% |
中位响应时间 | 2个月 |
中位反应持续时间 | 8.2个月 |
CR率 | 24.7% |
CRh率 | 8.0% |
依维替尼在疾病控制和生存率方面表现突出,为R/RAML患者带来福音。
输注依赖性改善
在110名依赖红细胞(RBC)和血小板输注的患者中,37.3%在56天内不再需要输注。而在64名基线时不依赖输注的患者中,59.4%在56天内无需输注。
依维替尼的批准标志着IDH1突变治疗领域的一次里程碑,为R/RAML患者带来了新的治疗希望。