格拉吉布是一种实验性口服药物，被认为能够通过抑制SMO受体破坏Hedgehog信号通路，对多种癌症类型包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤具有作用。辉瑞目前正在进行III期临床研究BRIGHT AML 1019，以评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗是否能够治疗新诊AML患者。

在I期和Ib / II期临床试验中，对于不适合化疗的未经治疗的AML患者，格拉吉布联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）相较于LDAC单药治疗，表现出显著的总生存期延长（中位OS为8.3个月 vs 4.3个月；风险比[HR]=0.46；95％CI=0.30-0.72；p=0.0002）。此外，CR率也显著提高。

格拉吉布联合LDAC的临床应用：

辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Mace Rothenberg指出，不适合进行强化化疗的AML患者急需改善总体生存的新治疗方案。在II期研究中，格拉吉布联合LDAC的生存期显著延长，成为首个为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。

格拉吉布的NDA申请获得了优先审查，这是一项引人瞩目的进展。FDA药品评价和研究中心的Richard Pazdur博士强调，格拉吉布为那些因化疗毒性无法接受强化化疗的AML患者提供了新的治疗选择。