博舒替尼(Bosutinib)是由惠氏制药公司(Wyeth)研发的第二代酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗慢性粒细胞白血病。它适用于费城染色体呈阳性、处于慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病成人患者,尤其是那些已经对其他药物产生耐药或不能耐受的患者。那么,博舒替尼到底有多有效呢?

慢性髓系白血病(CML)是一种克隆性骨髓增生性疾病,主要影响多能造血干细胞(HSCs)。这种病的特征是存在BCR-ABL1融合基因,该基因编码一种组成型活性的酪氨酸激酶,能够启动和维持疾病的致病驱动因子。这导致大量下游信号通路的激活,进而促进不受控制的髓样细胞的异常增殖,最终对生命构成威胁。

为了评估博舒替尼治疗慢性髓细胞白血病的效果,进行了一项随机多中心、多国、开放标签的3期临床研究,即BFORE试验(慢性髓性白血病一线治疗的博舒替尼试验)。

研究结果显示,在12个月内,博舒替尼组的主要分子学缓解(MMR)比例更高,达到了36.9%(95% CI,30.8-43.0),而伊马替尼组为36.9%(95% CI,30.8-43.0),相较之下,博舒替尼在这方面表现更为出色。此外,在接受博舒替尼治疗的患者中,12个月的完全细胞遗传学缓解率(CCyR)为77.2%(95% CI:72.0, 82.5),而伊马替尼治疗组则为66.4%(95% CI:60.4, 72.4),这表明博舒替尼在提供有效治疗方面具有明显优势(双边检定P = 0.0075)。