了解FDA批准的IDH2抑制剂恩西地平(IDHIFA)的治疗效果及潜在不良反应。
恩西地平是Celgene和Agios合作开发的一种首个批准上市的与代谢相关的抗癌新药，用于治疗复发难治性成人急性髓系白血病（AML）。
IDH2突变与癌症的关联：
正常的IDH（异柠檬酸脱氢酶）是三羧酸循环的重要酶，而IDH2的突变在癌症研究中首次报道于2006年。恩西地平作为异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，能够抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。对于携带IDH2突变的AML患者，这种药物显示了治疗的潜力，其患者比例约占AML患者的8%~19%。
AML的临床状况：
- AML是一种迅速发展的血液和骨髓肿瘤，主要影响年龄超过66岁的人群。
- 适合接受骨髓移植的AML患者不足10%，大多数患者对化疗无响应，可能会进展为复发或难治性AML。
- 2017年，美国新确诊的AML患者约有21380例，死亡病例约为10590例。
疗效和不良反应：
| 治疗结果 | 完全缓解患者比例 | 部分缓解患者比例 | 输血依赖者不再需要输血比例 |
|---|---|---|---|
| 19% | 8.2个月 | 4% | 34% |
恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。
黑框警告：
药品标签中含有黑框警告，提示恩西地平具有导致分化综合症的风险，这是一种未经治疗可能致命的疾病，其症状包括发热、呼吸困难、肺炎等。