了解针对急性髓系白血病(IDH2突变型)的治疗,恩西地平(IDHIFA)到底有何临床表现?

AML概况: 急性髓系白血病(AML)是一种以髓系干祖细胞异常增殖和分化阻滞为特征的恶性血液肿瘤,其发病率随着年龄增长逐渐增加。了解这一罕见病症的发病率和生存率是关键。

IDHIFA批准: 恩西地平是一种由Agios公司研制的致癌代谢物合成抑制剂,与CelgeneCorp.合作进行商业化开发。2017年8月1日,FDA批准其用于治疗IDH2基因突变的复发难治型AML。

临床试验数据: 在代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验中,共有239名恶性血液肿瘤患者参与。重点关注复发难治型AML患者,剂量爬坡试验中确定了每日100 mg的给药剂量。结果显示总应答率为40.3%,响应持续时间中位数为5.8个月,中位总生存期为9.3个月。其中,19.3%的患者实现了完全缓解,总生存期更达到了19.7个月。

治疗耐受性: 恩西地平在之前治疗失败的AML患者中展现出良好的耐受性,并能够诱导相关血液反应。试验中发现,该药物能够促使原始粒细胞分化,有望增强治疗效果。

通过这些数据,我们能更全面地了解恩西地平在治疗IDH2突变急性髓系白血病中的表现。这一信息对于患者和医生选择治疗方案具有重要意义。