恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB),这个用于治疗白血病的药物到底好不好用呢?我们来看看这个IDH2的小分子抑制药在治疗AML(急性髓细胞白血病)方面的表现。
首先,恩西地平在体外的实验中表现出对IDH2突变的良好抑制效果。FDA在2017年8月1日批准了这个药物,适用于伴有IDH2突变的成年患者,尤其是治疗复发性或难治性AML。但问题是,它的耐受性如何呢?
关于疗效的数据:
- 研究对象:199例伴随IDH2突变的R/R AML患者。
- 疗效结果:对于所有R/R AML受试者,中位应答时程为5.8个月,总缓解率(ORR)为40.3%。
- 完全缓解:34例R/R AML受试者完全缓解,完全缓解率为19.3%。
- 亚组分析:伴随IDH2 R140和IDH2 R172突变患者的ORR分别为35.4%和53.3%。
- 生存期:整体存活期中位数为9.3个月,预计1年生存率为39%。
看起来恩西地平在试验中的表现还是不错的,但问题仍然存在。耐受性到底如何?是不是适合推广呢?这是一个值得我们深入思考的问题。