你是否曾想过，针对IDH1基因突变的髓系白血病，有没有一种更为显著的缓解效果的治疗方法？美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了TIBSOVO（艾伏尼布，ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML），这是一种口服的IDH1抑制剂，究竟它能否为患者带来显著的好转呢？

什么是TIBSOVO？

TIBSOVO是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的药物。

关键研究结果

研究纳入了179例IDH1突变的AML患者，结果显示，每日口服500mg的艾伏尼布在主要评估人群中取得了显著的缓解效果，令人瞩目的是，84名在基线时依赖输血的患者中，有35%在基线后的56天内不再需要输血。

新的治疗适应症

新的适应症上市申请正在向前迈进，基于艾伏尼布在IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的积极结果。这将使艾伏尼布成为针对这种突变引起的MDS的首个靶向治疗药物。

未来展望

施维雅公司已经向FDA提交了一项新的上市申请，旨在将艾伏尼布用于治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS），并且这一申请已被授予优先审评资格。如果获得批准，艾伏尼布将成为针对这种突变引起的MDS的首个靶向治疗药物。

这一新的治疗选择是否将成为IDH1基因突变髓系白血病患者的福音，只有时间能告诉我们。但无疑，TIBSOVO为这一领域的研究带来了新的曙光。