恩西地平,一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,是否能提升治疗血液恶性肿瘤的疗效呢?

在接受至少6个月的恩西地平治疗后,19%的患者在8.2个月的中位时间内经历了完全缓解,此外,4%的患者经历了完全缓解,血细胞计数部分恢复,中位时间为9.6个月。在研究开始时因AML需要输血或血小板的157名患者中,34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。这些数据显示,恩西地平的疗效是乐观的

恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平的上市,为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。

急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差,而复发率却很高。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。