对于晚期系统性肥大细胞增多症，雷德帕斯是否能够提供有效的治疗？下面我们来一探究竟。

罕见疾病的治疗挑战

晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液肿瘤，其预后通常较差，而目前的治疗方案相对有限。雷德帕斯，作为一种多重激酶抑制剂，可以抑制推动该病发展的KIT D816V。

《NEJM》上的开放性研究

发表在《NEJM》上的一项开放性研究致力于评估雷德帕斯治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究纳入了多名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群。这其中包括16例患者患有袭性系统性肥大细胞增多症，57例患有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，以及16例患有嗜硷细胞性白血病。主要研究结局是最佳总体响应率。

治疗效果及生存期

研究结果显示，总体响应率为60%，其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。在各亚组患者中，晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露的患者响应率相似。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。对于肥大细胞白血病患者，中位总生存期为9.4个月。

不良反应及剂量调整

在治疗过程中，24%的患者经历了药物毒性引起的剂量减小，其中32%的患者成功将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应包括低级别的恶心、呕吐和腹泻。同时，发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症等不良反应，其中大多数发生在原有血细胞减少的患者中。

结论

在这项开放性研究中，雷德帕斯表现出对晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括对高度致命的变异体肥大细胞白血病的有效性。