美国FDA最近批准了诺华公司的卡那单抗，用于治疗儿童和成人Cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）。这个治疗方案是治疗CAPS综合征的一个多面手，其中包括一系列罕见的、影响患者终身的自身炎症性疾病：家族性寒冷型自体炎症综合征（FCAS）、穆-韦二氏综合征（MWS）和新生儿期起病的多系统炎性疾病（NOMID）。

这一批准基于大约有100位患者参与的临床试验方案。关键的临床研究数据表明卡那单抗（canakinumab）在多数患者中产生快速、完全且持续的响应。没有接受卡那单抗治疗的患者出现疾病爆发，而与之相比，安慰剂组有81%的患者出现疾病爆发（0% vs 81%）。除了用于CAP的罕见病药物身份外，卡那单抗还在美国、欧盟和瑞士被认定为用于治疗系统性青少年特发性关节炎的罕见病药物，并且因为这一适应证在美国获得了快速通道。

• 卡那单抗的副作用包括：
  • 体重增加
  • 支气管炎
  • 咽炎
  • 腹泻
  • 肠胃炎
  • 头痛
  • 流行性感冒
  • 肌肉骨骼疼痛
  • 恶心
  • 鼻咽炎
  • 鼻炎
  • 眩晕

目前，关于卡那单抗对于罕见炎症疾病的研究正在展开，包括特发性关节炎（SJA）、周期热综合征（TRAPS）、秋水仙碱耐药式家族性地中海热（FMF）以及冠心病。在此之前，该药已在超过60个国家获得批准用于治疗周期性综合征（CAPS），这些国家包括美国、日本、瑞士等。