近期的I期临床试验研究表明，IDH1抑制剂艾伏尼布在进展期IDH1突变胶质瘤患者中展现了良好的安全性，并且对于疾病的控制和非增强型肿瘤的生长减少具有潜在的效果。
研究细节
这项研究纳入了30例携带IDH1 R132基因突变的成年复发难治的急性髓系白血病（R/R AML）患者，其中10例接受了密集采血以评估PK/PD特征。所有受试者均接受每天一次500毫克的艾伏尼布连续口服给药，以28天为一个周期，周期之间不设间隔。治疗效果和决策由研究者根据改良的IWG疗效评价标准进行评定。
研究结果
截至2021年5月20日，30例患者中有9例仍在接受治疗。在预先指定的密集采血PK/PD可评估患者中，单次给药后，药物吸收迅速，中位Tmax为3.98小时，Cmax为4730 ng/mL，AUC0-24为62100 ng*h/mL。每日500mg重复给药后，中位Tmax为2小时，达到稳态时未见明显药物蓄积。
| 疗效指标 | 数值 |
|---|---|
| CR+CRh率 | 36.7% (11/30) |
| 12个月的CR+CRh持续缓解率 | 90.9% |
| 达到CR+CRh的中位时间 | 3.68个月 (范围: 1.0-6.5) |
| 无事件生存期 | 5.52个月 |
| 总生存期 | 9.1个月 |
总体而言，这项研究显示拓舒沃/艾伏尼布可能对进展期IDH1突变胶质瘤患者的治疗产生积极影响，包括对非增强型肿瘤的生长减少。然而，对于每位患者，治疗效果仍需根据具体情况进行评估。