FDA批准首个AML靶向新药米哚妥林
米哚妥林，一款能够干扰白血病细胞生长和扩散的新型药物，已经获得FDA批准，成为首个用于治疗急性髓性白血病（AML）的靶向疗法。米哚妥林，又被称为雷德帕斯，是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制多种靶向分子的活性，因此备受患者瞩目。
在2017年4月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了米哚妥林用于治疗新诊断的FLT3突变阳性（FLT3+）急性髓细胞白血病（AML）的成年患者，成为了25年来首个在该适应症上获得FDA批准的新药。此外，米哚妥林还获得了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格以及优先审评资格。尽管目前尚未在国内上市，但患者可通过联系医药达来获取海外版米哚妥林，以确保药物的供应。
米哚妥林治疗AML的疗效
米哚妥林是唯一获得FDA批准的FLT3 ITD和TKD多靶点抑制剂，由诺华制药研发。一项名为RATIFY的随机试验证实了米哚妥林在AML治疗中的安全性和有效性。该试验共包括717名初诊FLT3+AML患者，其中一部分接受了米哚妥林联合化疗，而另一部分只接受了化疗。研究结果显示，接受联合疗法的患者中位生存期为8.2个月，而仅接受化疗的患者无事件生存期仅为3.0个月。此外，接受联合疗法的患者不仅在总生存期上取得显著改善，而且死亡风险降低了23%。米哚妥林组的中位总生存期为74.7个月，而对照组仅为25.6个月。
结语
米哚妥林的FDA批准代表了AML治疗领域的重大进展。该药作为一种靶向新药，为FLT3+AML患者提供了一种潜在的治疗选择。尽管仍需要进一步的研究来全面评估其长期疗效，但当前的临床试验结果表明，米哚妥林联合化疗在提高生存率和降低死亡风险方面表现出积极趋势。
