随着FDA的批准，诺华公司推出的全新靶向药物Piqray（alpelisib）在美国正式上市，为乳腺癌治疗领域注入了新的活力。这款PI3K抑制剂不仅能与氟维司群联合治疗乳腺癌，而且在携带PIK3CA突变的患者中表现出显著的抑制癌细胞增殖的潜力。

在脊肌萎缩症基因治疗新药上市的同一天，诺华公司再次吸引了FDA的关注，使Piqray成为首款在实时肿瘤学评估（RTOR）试点项目下批准的新分子实体（NME）。这一决定的背后是为了让患者更快获得治疗，为乳腺癌患者提供更多治疗选择。

Piqray的关键信息：

• 适应症： 用于患有HR阳性、HER2阴性、PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌的男性与绝经后妇女患者。
• 药物性质： 口服小分子抑制剂，显示出对PIK3CA突变的乳腺癌细胞系具有潜在抑制作用。
• 批准依据： 主要支持数据来自SOLAR-1试验，涉及572名携带PIK3CA突变的乳腺癌患者。

在SOLAR-1试验中，341名携带PIK3CA突变的患者通过Piqray与氟维司群的联合治疗，其癌症治疗后生存期（PFS）显著提高（5.7个月 vs. 11.0个月）。然而，在没有突变的患者中，该组合并未显示出比单独使用氟维司群更好的效果。

尽管Piqray在提高疗效方面取得了显著成就，但在与氟维司群一同使用时，也伴随着一些副作用，包括皮疹、恶心、疲倦、虚弱、食欲减退、口腔溃疡、呕吐、体重减轻、脱发和某些血液检查的变化等。患者在使用前应当充分了解这些信息，以便在治疗过程中更好地应对可能出现的不适。